Не так давно стало известно о появлении в отечественной аптечной сети самого дорогого орфанного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма». С 2019 года лекарство производит базирующаяся в США швейцарская биофармацевтическая компания Novartis Gene Therapies. Официальное появление этого препарата в России прокомментировала в беседе с RT уполномоченный по правам ребенка в Татарстане Ирина Волынец.

Волынец сказала, что это событие должно стать началом другого этапа – разработки, создания и запуска в производство отечественного аналога лекарства. Она подчеркнула, что промедление в сроках применения препарата для страдающих спинальной атрофией детей может окончиться трагично, так как без лечения ребенок может умереть. «Укол нужно сделать до достижения ребенком двух лет. Уже доказано, что использование этого препарата полностью останавливает заболевание», – объяснила она.

Омбудсмен напомнила, что дети, которые нуждаются в этом препарате, имеют ограниченное время, и следующей целью является создание российского аналога, который должен быть эффективным, но стоить дешевле. Ранее стало известно, что в конце прошлого года за счет фонда «Круг добра» более 1 тысячи детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) уже получили помощь, для 22 из них на средства фонда был закуплен самый дорогой препарат в мире – «Золгенсма».

О том, что правительством РФ предприняты меры максимального благоприятствования по обеспечению доставки медицинских препаратов в Россию из других государств в упрощенном порядке, ранее сообщала специалист в области юридических наук, адвокат Алиса Волхова. Она напомнила, что соответствующий законопроект уже принят нижней палатой парламента РФ, поэтому вопросов с ввозом лекарств в Россию быть не должно.