Отечественный аналог орфанного препарата «Золгенсма» появится в России через три года

Лечение орфанных заболеваний у детей находится в России под особым государственным контролем. Главный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев в интервью «Известиям» сообщил, что в ближайшие годы может на рынке может появиться отечественный аналог самого дорогого препарата в мире «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Российский препарат разработала компания «Биокад», сейчас специалисты приступают к клиническим испытаниям, так как на доклиническом этапе препарат показал себя хорошо. «По моим расчетам, отечественный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии может появиться на рынке уже в 2025–2026 годах», — уточнил Куцев. 

Напомним, что стоимость одной дозы «Золгенсмы» от фармкомпании Novartis составляет $2 млн (около 116,5 млн рублей). Препарат был зарегистрирован в России в декабре 2021 года, в начале июля он официально поступил в оборот. Накануне детский омбудсмен Татарстана Ирина Волынец высказала свое мнение о необходимости производства отечественного аналога дорогостоящего орфанного препарата. Также она считает, что российский «Золгенсма» должен быть эффективнее и дешевле.